禮來公司基因編輯療法取得積極臨床試驗結果

【禮來公司稱其基因編輯膽固醇療法早期結果積極】5月25日訊，禮來(LLY.N)公司表示，其用於治療高膽固醇的實驗性基因編輯療法的1b期臨牀試驗取得了積極結果。禮來表示，在一項針對患有雜合子家族性高膽固醇血癥或早發性冠狀動脈疾病成年人的1b期研究中，單次輸註名爲Verve-102的療法，使PCSK9蛋白水平的降幅高達88%，低密度脂蛋白膽固醇的降幅則高達62%。該療法利用體內鹼基編輯技術有效關閉肝臟中的PCSK9基因，模擬可預防心臟病的天然基因變異。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予該療法快速通道資格。禮來公司表示，療效持續時間長達18個月，且未報告與治療相關的嚴重不良事件。該公司計劃在今年年底前啓動Verve-102的2期臨牀研究。