罕見病治療藥物市場動態與監管挑戰

【罕見病明星藥因死亡病例或遭美國撤市 安進中國回應：國內尚未商業化 未有患者接受治療】5月22日訊，近期，因肝損傷相關死亡病例，美國安進公司的罕見病治療藥物阿伐可泮膠囊（中文商品名：特福尼，英文商品名：Tavneos）被美國監管部門提議撤銷上市批準，而該藥此前也在中國市場獲批。5月22日，安進中國表示，在中國，阿伐可泮膠囊已於2024年11月獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，但尚未商業化上市，截至目前中國尚無患者接受特福尼治療。（澎湃）